【 앵커멘트 】

독보적인 기술력을 바탕으로
글로벌 시장 진출을 노리는
대전 지역 유망기업들을 집중 조명하는
'히든챔피언' 기획보도 순서입니다.

오늘은 희귀 근육질환인
'GNE 근육병 치료제 후보물질로
미국 FDA 지정까지 받으며
전세계 희귀 질환 환우들에게 희망을 주고 있는 대전 바이오 기업 '뉴라진'을 소개합니다.

전유진 기잡니다.

【 기자 】

20-30대의 젊은 나이에
팔다리 근육이 점차 지방으로 변해
결국 움질일 수 없게 되는 병.

유전자 이상으로 발생하는
희귀질환, 'GNE 근육병'입니다.

국내 환자만 2백여명,
하지만 전 세계 어디에도
공식 치료제가 없습니다.

대덕특구의 바이오 벤처 '뉴라진'은
이를 치료할 수 있는 후보물질
'NGE-101'을 개발하고 있습니다.

▶ 스탠딩 : 전유진 / 기자
- "유전자를 재조합한 대장균을 이렇게 24동안 발효하는 것을 시작으로 효소를 얻어내, 치료제를 개발하는 겁니다. "

핵심은 몸에 부족한 '시알산'을 보충해
근육 소실을 막는 기술입니다.

96주간 진행된 연구자 임상에서는
근육 감소가 멈추는
유효성도 확인됐습니다.

이 성과를 바탕으로 미국 FDA로부터
'희귀의약품'으로 지정되며
7년간 글로벌 시장 독점권도 확보했습니다.

▶ 인터뷰 : 정준기 / (주)뉴라진 부사장/공학박사
- "희귀 물질에 대한 독점 7년 독점을 인정하는 물질이라 이것부터 이걸 얻은 이후로 저희는 미국 FTA 임상 이상을 목표로 지금 임상실험을 할 수 있는 준비 작업을 하고 있습니다."

무엇보다 이 연구는
환자들이 직접 이어온 희망이기도 합니다.

환우들이 십시일반 모은
기금 2천만원을 전달하며
연구를 포기하지 말아달라고 요청했고,
기업은 그 약속을 이어가고 있습니다.

▶ 인터뷰(☎) : 강태은 / 한국GNE근육병환우회 회장
- "끝까지 치료제를 만드는 걸 해주시겠다고 하셔서 저희는 포기하지 않고 이걸 마무리까지 해주시겠다는 거에 굉장한 감사함과 믿음과 …."

▶ 인터뷰 : 김리라 / (주)뉴리라 대표이사/이학박사
- "(저희 회사가) 환우회에 의해서 만들어졌다고 해도 과언이 아닙니다. 이분들의 유일한 희망인 치료제 개발을 위해서 환우회에서 직접 연구 기금을 전달해 주시기도 하셨거든요. 저희가 할 수 있는 모든 방법을 동원하여 …."

뉴라진은 현재
한국과 미국에서의 임상시험 승인을 목표로
막바지 준비에 속도를 내고 있습니다.

난치병을 향한 도전이
전 세계 4만 명 환자들의 삶을
바꿀 수 있을지 주목됩니다.

TJB 전유진입니다.

(영상취재 : 김경한 기자)